临床试验样本量计算器

临床试验对于确定医疗治疗的安全性和有效性至关重要。设计这些试验的一个关键方面是计算适当的样本量，因为它直接影响结果的统计功效和准确性。该计算器允许研究人员在提供四个关键参数中的三个时估计缺失变量。

历史背景

在临床研究的早期阶段，确定合适的样本量是基于直觉和经验的。随着时间的推移，随着统计方法的进步，研究人员开发了公式和模型，以确保临床试验有足够的效力来检测有意义的效果，同时最大限度地减少不必要的风险和成本。

计算公式

临床试验中用于计算样本量的主要公式源自比例的误差幅度公式：

\[ n = \frac{Z^2 \cdot p(1 - p)}{E^2} \]

其中：

• \(n\) = 样本量
• \(Z\) = Z值（标准分数）
• \(p\) = 预期比例（例如，患者对治疗有反应的估计比例）
• \(E\) = 误差幅度

其他公式可以重新排列以计算缺失变量：

• Z值: \[ Z = \frac{E}{\sqrt{n \cdot p(1 - p)}} \]
• 预期比例: \[ p = \frac{E}{Z \cdot \sqrt{n}} \]
• 误差幅度: \[ E = Z \cdot \sqrt{n \cdot p(1 - p)} \]

示例计算

假设您正在进行一项临床试验，参数如下：

• Z 值 = 1.96（对于 95% 的置信度）
• 预期比例 \(p\) = 0.5（50% 的预期响应率）
• 误差幅度 \(E\) = 0.05（5%）

使用样本量公式： \[ n = \frac{1.96^2 \cdot 0.5(1 - 0.5)}{0.05^2} = \frac{3.8416 \cdot 0.25}{0.0025} = 384.16 \]

因此，所需的样本量约为 385 名参与者。

重要性和使用场景

准确的样本量计算对于确保临床试验有足够的功效来检测治疗组之间的差异至关重要。样本量不足可能导致结果不确定，而过大的样本量可能会浪费资源并使更多参与者暴露于潜在风险。

该计算器在各种情况下都很有用：

• 初步试验：在计划新的临床研究和估计所需资源时。
• 监管提交：为了证明监管文件中样本量的充分性。
• Meta 分析：用于综合多项研究的结果以得出更可靠的结论。

常见问题解答

1. 什么是 Z 值？

   • Z 值是衡量元素与平均值相差多少个标准差的指标。在临床试验中，它对应于置信水平（例如，Z 值为 1.96 对应于 95% 的置信水平）。

2. 如何选择预期比例 (p)？

   • 预期比例通常基于先前的研究或专家意见。如果没有可用信息，通常使用 0.5 的保守估计，因为它可以最大化样本量。

3. 什么是误差幅度 (E)？

   • 误差幅度是估计比例中可接受的不确定性水平。较小的误差幅度会导致较大的样本量。

通过将四个关键变量中的三个输入到此计算器中，您可以轻松计算缺失变量并优化临床试验的设计。